美國FDA核准第一個基因治療 @ 人生沒有用不到的經歷

美國FDA於8/30核准第一個基因治療，用於急性淋巴白血病(Acute lymphocytic leukemia, ALL)：
http://edition.cnn.com/2017/08/30/health/fda-first-gene-therapy-leukemia/index.html

下文對ALL 的腫瘤抗原CD19有詳盡的描述：
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4588281/
簡言之，就是把anti-CD19(抗體)與CD19(抗原)結合的 scFv 那 "部份抗體的 cDNA" 挑選出來(如下圖)，與能活化T cell 的蛋白(4-1BB，CD28，CD3ξ 等) 的cDNA接合成一個人工製造的 "胞膜蛋白cDNA" (如scFv-CD28-CD3ξ, 即一種Chimeric Antigen Receptor, CAR)，再用 Retrovirus 將人工製造的 "胞膜蛋白(CAR) cDNA" 帶進T cell (用人工修改過的 HIV Retrovirus 感染CD4+T cell)，如此T cell胞膜上就能表現CAR against CD19。當CAR-T cell遇到ALL胞膜上的腫瘤抗原CD19時，就會經由 CD28-CD3ξ 活化，接著一連串對抗ALL的 T cell 免疫反應就會發生。